Terapia de genes
Inserción de un gen normal, mediante
un vector (viral), en las células del genoma del receptor, para que el gen contenido en este vector se traduzca, para superar el bloqueo
metabólico. Este enfoque se ve reforzado por células pluripotentes inducidas
(IPS) desde las células somáticas individuales , no hay problema de
incompatibilidad inmune. Al introducir un gen específico en las células IPS derivadas de los
pacientes y seleccionar las colonias adecuadas de las células IPS antes de
reintroducir nuevamente a los pacientes.
gRNA / crRNA para la edición del genoma con vector WT SpCas9 o proteína cas9
Las siguientes secuencias de gRNA fueron diseñadas por el laboratorio de Feng Zhang en el Instituto Broad para dirigirse de manera única al gen GALT dentro del genoma humano. Estas secuencias de gRNA son para usar con WT SpCas9, o como crRNA para usar con la proteína WT SpCas9, para introducir un DSB para la edición del genoma. Estas secuencias de sgRNA se validaron en Sanjana NE, Shalem O., Zhang F. Vectores mejorados y bibliotecas de todo el genoma para el cribado CRISPR
Las siguientes secuencias de gRNA fueron diseñadas por el laboratorio de Feng Zhang en el Instituto Broad para dirigirse de manera única al gen GALT dentro del genoma humano. Estas secuencias de gRNA son para usar con WT SpCas9, o como crRNA para usar con la proteína WT SpCas9, para introducir un DSB para la edición del genoma. Estas secuencias de sgRNA se validaron en Sanjana NE, Shalem O., Zhang F. Vectores mejorados y bibliotecas de todo el genoma para el cribado CRISPR
Vídeo 1: CRISPR
Enlace 1: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3253915/
Enlace 2: https://www.genscript.com/gRNA-detail/2592/GALT-CRISPR-guide-RNA.html
Enlace 2: https://www.genscript.com/gRNA-detail/2592/GALT-CRISPR-guide-RNA.html
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